10月19日，在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔介绍，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。
近年来，国家医保局采取一系列措施，切实提升罕见病患者的医疗保障水平。初步统计，80余种罕见病用药已被纳入现行医保药品目录。同时，该局完善准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录，建立每年一次的动态调整机制，为罕见病用药设置单独的申报条件；在评审、测算、谈判环节，予以罕见病用药支持和倾斜政策，让更多新获批上市的罕见病用药有机会更快进入医保目录。
国家医保局连续6年对独家药品开展医保准入国家谈判，坚持“价值购买”，诺西那生钠等一批罕见病用药以更加合理的价格纳入目录，大幅减轻了罕见病患者的用药负担。
未来，国家医保局将进一步完善谈判药品“双通道”管理机制，指导各地依托国家医保信息平台搭建医保药品云平台，整合药品生产、流通使用等各个环节，解决罕见病患者购药信息差问题。
